1月19日消息，國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)了中關(guān)村生物醫(yī)藥企業(yè)博雅輯因針對(duì)輸血依賴型β地中海貧血病的基因編輯療法產(chǎn)品ET-01的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。作為國內(nèi)沒有先例的創(chuàng)新型療法，這是我國首個(gè)獲批的基因編輯療法臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，也是首個(gè)獲批的造血干細(xì)胞產(chǎn)品臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。
博雅輯因首席執(zhí)行官魏東表示，“我們將力爭(zhēng)為中國乃至全球的患者帶來更多更新的治療選擇，甚至帶來一次性治愈的可能。”
基因編輯療法將為罕見病患者帶來新的曙光。
